Primeira aplicação do Zolgensma em São Paulo marca avanço histórico no tratamento de doenças raras no sistema público de saúde
O Hospital de Clínicas (HC) da Unicamp, em Campinas, protagonizou nesta semana um feito inédito e histórico na saúde pública brasileira: a primeira aplicação do medicamento Zolgensma no Estado de São Paulo, voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças com até seis meses de idade.
O Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) é uma terapia gênica revolucionária, istrada em dose única e com custo médio de R$ 7 milhões por aplicação. O medicamento ou recentemente a ser ofertado gratuitamente pelo Sistema Único de Saúde (SUS), por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado com a fabricante.
“Esta é a terceira aplicação no Brasil pelo SUS e nos coloca no mesmo patamar de países como Espanha, Inglaterra e Alemanha”, explicou o neurologista Felipe Franco da Graça, da equipe de doenças neuromusculares do HC, coordenada pelo também neurologista Marcondes Cavalcante França Jr.
🧬 Zolgensma: esperança em uma única dose
A principal vantagem do Zolgensma é a sua istração única, diferentemente de outras terapias como o nusinersena e o risdiplam, de uso contínuo. A infusão única reduz a necessidade de hospitalizações frequentes e pode mudar completamente o curso da doença — que, sem tratamento, apresenta alta taxa de mortalidade até os dois anos de idade.
O neurologista Felipe Graça ressalta, no entanto, que mesmo após a aplicação, é necessário um acompanhamento clínico rigoroso por até cinco anos. “Há possíveis efeitos colaterais, principalmente hepáticos e hematológicos, mas eles são conhecidos e possíveis de manejar com e clínico adequado”, detalha.
🌎 Brasil entre os pioneiros na oferta pública da terapia
Com a incorporação do Zolgensma pelo SUS, o Brasil se torna o sexto país do mundo a oferecer a terapia genética em seu sistema público de saúde, ao lado de Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina.
Atualmente, o tratamento está disponível em 36 serviços especializados do SUS em doenças raras, incluindo o HC da Unicamp. Desses, 31 já estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica.
📝 Como obter o medicamento pelo SUS
Para ter o ao Zolgensma, a família da criança diagnosticada com AME deve procurar um dos centros especializados. O processo inclui:
- Avaliação clínica rigorosa feita por um médico especialista;
- Análise de critérios de elegibilidade;
- Encaminhamento para a infusão do medicamento caso aprovado.
Os centros estão distribuídos em 14 estados brasileiros, entre eles São Paulo, Minas Gerais, Rio Grande do Sul, Paraná, Distrito Federal, Pernambuco e Ceará.